Нов наркотик за лечение на мускулна дистрофия е обещаващ

Новите лекарства, предназначени за мускулна дистрофия, показват признаци на забавяне влияние експозицията се изразява в мускулите, когато опустошенията на това заболяване. Такива симптоми причина за надежда, че живота на пациентите, последните за повече години, отколкото при лечението на настоящите методи.

Мускулна дистрофия - общ термин за повече от 30 наследствени заболявания, които причиняват припадъци и смразяващи мускулите, и в момента не е лечимо. Най-честата форма на заболяването, известно като именуване "мускулна дистрофия на Дюшен". Това заболяване, което засяга 1 от 3500 момчета се раждат. Пациенти с Дюшен - често момчета и млади мъже, които може да загубят възможността да се разхожда на възраст над 7 години.

Способността на тялото да диша и помпа кръв също се влошава с времето. Налице е тенденция към факта, че пациентите умират преди да навършат 30 години.
Сред новите лекарства на по-високо ниво на развитие, има два вида на инжекции, които могат да показват признаци на трансформацията на фатален вид мускулна дистрофия в по-управляема форма на заболяването - във формата, в която пациентите ще могат да ходят и живеят по-дълго. Изследователите казват, че тези инжекции може дори да си възвърне някои мускулна функция, но е твърде рано да се каже.

Валери Tsvik (Valerie Cwik), главен медицински и научни директор на Асоциацията на мускулна дистрофия, се казва: "Този път е просто невероятно, че е пълен с надежда." Тя също така добавя, че в близко бъдеще, след като "много обещаващи потенциални лечения, които ще получат до дъното" на заболяването.

Един от тези лекарства може да помогне на 8-годишната Рико Танер (Танер Рико) възвърне способността да се обличат, мият зъбите и да получите в семейната кола и да го напуснат. Така казва майка му - Treysi Рико (Трейси Рико). Миналата година Танер е на оферта за участие в клинично изпитване, за да тествате този наркотик. Въпреки, че семейството му не каза дали момчето получи терапевтично лечение или плацебо. Майка му каза, че е взел лекарството, предназначени за подобряване на състоянието на детето.

ТЕМА: Генетика на мускулна дистрофия тип Дюшен

Сега, г-жа Рико, който живее близо до Сан Диего, призовава в клиниката, която провежда проучването. почти всяка седмица, за да се види дали момчето отново да започне да се направи инжекция може. Тя казва: "Аз наистина вярвам, че това ще промени съдбата на сина ми."

Ефикасността на лекарства, предназначени за мускулна дистрофия, обикновено измерено чрез колко голям брой пациенти в състояние да преодолеят голямо разстояние при ходене в продължение на шест минути. В отделните тестове, извършени в последно време момчетата получиха Drisapersen (Drisapersen) и подобно лекарство, наречено Eteplirsen (Eteplirsen). Медикаменти получиха седмично в продължение на 48 седмици. Момчетата, които го взеха, са значително по-голямо разстояние от момчетата на контролните групи.

ТЕМА: новини за лекарства за AGR конференция на тема "MCA" от Полша

Приложеният метод за терапевтично лечение на мускулна дистрофия включва стероиди, които могат да помогнат за поддържане на мускулната сила за по-дълъг период от време, но такъв метод често включва странични ефекти като увеличаване на теглото. Превръзки, инвалидни колички и други устройства, за да помогне на пациентите да упражняват ежедневните дейности, като преносими респиратори, за да ги дишам в по-късните стадии на болестта.

Медикаменти, като например този на власт, който вярва майката Танер Рико, предназначени за възстановяване на производството на протеини от заблуждаващи механизъм работни клетки.

Изследователите казват, че резултатната на дистрофин резултат не е идеален, но това е достатъчно добър, за да помогне за стабилизирането на мускулите. Петър Кауфман (Петра Кауфман), изследовател в областта на нервно-мускулни заболявания, както и ръководителят на Службата по клинични проучвания в Националния институт за изследване на неврологични заболявания и инсулт (Национален институт за неврологични заболявания и инсулт) казва, че в действителност пациенти с тип Дюшен могат да възникнат лека форма на заболяването, известно като Бекер мускулна дистрофия. "Това, което се опитваме да направим, е да се получи форма на болестта е по-малко агресивен и разрушителен от мускулна дистрофия тип Дюшен".

ТЕМА: Влияние на лечение с глюкокортикоиди при възрастни с мускулна дистрофия тип Дюшен, нервно-мускулни, посещаващи цялостна грижа център

Пациенти с Бекер мускулна дистрофия, като правило, не губят способността да се ходи до този момент, докато те са на около 20 години, и те могат да живеят до 50 години или повече, независимо от факта, че свързаните с болестта сърдечни проблеми могат да доведат до по-ранна смърт. Това е мнението Hesterli Шарън (Sharon Hesterlee), заместник-председател на изследване, проведено от Родителя Проект мускулна дистрофия. Изследване, проведено с участието на групи от пациенти.
Изследователите казват, експерименталните методи за терапевтично лечение са предназначени за пациенти с мутации, които засягат около 12% от пациентите с тип Дюшен, но компаниите за свои цели и други мутации, които работят, като използват една и съща терапия.

Изследователите казват, че единственото ограничение относно въвеждането на инжекции, като Drisapersen (Drisapersen) (разработва от GlaxoSmithKline GSK.LN -1.60% АД - фирма да получи лиценз за лекарството от Prosensa) и Eteplirsen (Eteplirsen) (който се разработва Сарепта Therapuetics Inc. ), е това, че те не изглежда добре проникват в тъканите на сърцето, потенциално оставяйки такава тъкан уязвими и имат склонност към поява на нарушения. Учените казват, че това е една от причините, че пациентите могат да се наложи да получим комбинирано лечение, за да бъде една стъпка по-близо до излекуване.