Автоложни трансплантация на стволови клетки за тежка системна склероза

Системната склеродермия, трансплантация на стволови клетки

Висока доза имуносупресивна терапия с трансплантация на хематопоетични стволови клетки, е ново лечение за пациенти с тежка склеродермия. Предишни изследвания са показали, продължителен терапевтичен ефект при пациенти с склеродермия. Спестява повече от 3 години след трансплантация на хемопоетични стволови клетки.

ASTIS (автоложна трансплантация на стволови клетки международен склеродермия пробен период) - проспективно, контролирано, рандомизирано проучване, което има за цел да се сравни ефикасността и безопасността на 2 лечение програми склеродермия с висок риск за органна недостатъчност и ранна смърт:

I. висока доза имуносупресивна терапия с трансплантация на хематопоетични стволови клетки
II. Месечен циклофосфамид.

В допълнение към определяне на ефективността на високо имуносупресивна терапия с трансплантация на хематопоетични стволови клетки проучен предиктори на клиничния отговор.

В проучването са включени пациенти с дифузен формата на склеродермия. ± първите прояви на активност, включващи прицелни органи. Пациентите са били рандомизирани в две разклонения. Един пациенти подложени на трансплантация на хематопоетични стволови клетки (циклофосфамид мобилизация на стволови клетки инсталация циклофосфамид + ATG). Друга част от пациентите (контролна група), получена в / циклофосфамид 750 мг / m2 месечно за 12 месеца. Оценени времето на събитието без оцеляване, до смърт, или за развитието на органна недостатъчност.

J. Van Лаар, D. Farge, С Бочели-Tyndall и сътр. Автоложни трансплантация на стволови клетки за тежка системна склероза: актуализация на ASTIS-пробен // костномозъчна трансплантация, Vol. 39, Supl. 1, стр. 96.