Новото откритие ще помогне - лечение на аутизъм, медицински вътрешна

Новото откритие ще помогне в лечението на аутизъм
(C) ️Gong Чен лаборатория / Penn State University

"Ние използвахме човешки неврони, които се появяват при пациенти със синдром на Рет да проучи основната механизма на това заболяване," - каза Чен. "По този начин, нови лекарства имат директни клинични последици при лечението на синдром на Рет и други разстройства, аутизъм спектър."

Изследователите диференцирани стволови клетки, получени от клетки на кожата на пациенти със синдром на Rett, в нервните клетки. Тези нервни клетки носят мутация в гена MECP2, които са основната причина за повечето случаи на синдром на Рет. Изследователите открили, че тези клетки липсва важни молекули - KCC2, което е от решаващо значение за нормалната функция на нервните клетки и развитието на мозъка.

«KCC2 контролира функцията на GABA невротрансмитера време на ранното развитие на мозъка," - каза Чен. "Интересното е, че когато се възстановява KCC2 в невроните, GABA функция се нормализира."

GABA -гама-аминомаслена киселина е основният инхибиторен невротрансмитер в централната нервна система на човека и е включен в невротрансмитер и метаболитни процеси на мозъка.

Проучването също показва, че използването на инсулин-подобен растежен фактор 1 (IGF-1) повишава нивото на KCC2 и определя функцията на невротрансмитер на GABA. IGF-1 е молекула, която улеснява синдром на Rett симптоми при мишки.

«IGF-1 възстановява не само увредени нива KCC2 в неврони, но също така се отваря възможността за намиране на по-малки молекули, които ще действат върху KCC2 за лечение на синдром на Рет и други разстройства, аутизъм спектър" - каза ин Tang (Xin Tang).