Какво трябва да знаем за стероидна терапия, пациенти с мускулна дистрофия и техните родители

Ана Lyusiya Лангер, вицепрезидент, бразилски Асоциация на мускулна дистрофия, която е педиатър от учебен център за човешкия геном и Айнщайн Алберт болница.

Мускулни дистрофии - генетично заболяване, характеризиращо се с лезии на набраздения мускул. Мускулна дистрофия тип Дюшен се смята за смъртоносно генетично заболяване, обикновено се намира в детска възраст. Поради своята сериозност, трябва да се третират агресивно и неговата прогресия забавяне. Все пак, въпреки някои научни постижения, научни изследвания в областта на генното и клетъчна терапия, понастоящем не са на лечение в сила за тези патологии. Има някои техники, които могат да забавят развитието на болестта.

Сред различните вече доказани лекарства и хранителни добавки - блокери аминокиселина
блокери на калциевите канали, растежни хормони, растежен хормон блокери, протеазни инхибитори,
вазодилататори, коензими Q10, катаболитни и анаболни стероиди,
imunosupressors, витамини и много други. Някои от тези вещества - са обещаващи,
но е необходимо проучване, преди да може да се използва като форма на лечение. друг
са без научна обосновка или теоретичен, защото те имат минимално
неблагоприятни ефекти и положителен ефект при опити с животни. Най-
В момента има група от лекарства, стероиди, които вече показват значителни ползи
за пациенти с някои форми на мускулна дистрофия. Въпреки това, тъй като те могат да
да има сериозни странични ефекти при такова лечение, пациентите трябва да бъдат внимателно наблюдавани.
Въпреки тези странични ефекти, кортикоиди представляват група от лекарства, използването на
което от своя страна показва най-висока ефективност при лечението на мускулна дистрофия на Дюшен / BMD. Въвеждането на тези
лекарства за пациенти с дистрофии трябва да са енергични и да започнат възможно най-рано преди
настъпване на болестта или появата на симптомите.

Те ще подходи основните стероиди, използвани при лечението на дистрофии, тъй като
преднизолон, което се счита за модел на corticoteraphy ефекти поради
присъствие в историята на заболяването и най-честото прилагане.

Преднизон, катаболитно стероид, тестван през 1970 г., се проявява много
обещава намаляване на степента на атрофия на мускулите. Това е най-често срещаната за мускулна
Дистрофия - Дюшен. В някои случаи, възможността да се ходи може да бъде удължен
2 или повече години. В допълнение, пациентите на това лечение може да показват значителни
подобряване на дихателната функция и по-добра функционална запазване на левокамерна
сърце.

Катаболни стероиди помагат на организма да извършва гликолиза и по този начин,
мобилизира енергия в отговор на опасност или стрес. Въпреки това, точният механизъм на
като преднизон помощ пациенти с ДМ, че все още е неизвестен, и може да се наложи да otonoshenie
противовъзпалителни ефекти или imunosupressors. Цитотоксични Т - клетки, които
мигрират за изолиране на повредените клетки, забавяне, свеждане до минимум на възпаление
отговор и низходящи фиброза. Трябва да се подчертае, че Мускулните дистрофии, особено в
distrofinopaties (DMD и DMB), възпалително агресия е важно
патофизиологията на дегенерация. Някои изследователи предполагат, че преднизон може също
стимулиране на производството на мускулни протеини.

ТЕМА: Ако детето не може да се третира, било е необходимо да се удължи страданието му?

Благодарение на своите ефекти, свързани с метаболизма на захар, катаболитни стероиди са също
Те са известни като глюкокортикоиди. Те се произвежда и секретира от външната страна
надбъбречната (кора) и също така известен като кортикостероиди. Преднизон - синтетична форма
естествен кортикоид, хидрокортизон.

Контролирани изследвания дават доказателства за явни положителните ефекти от преднизон.
Присъства увеличаване на мускулната маса и силата (КФК макар нива могат да останат
непроменен) и запазването на белодробните и сърдечните функции. От друга страна, когато
преднизон вече не се използва, това води до бърза загуба на получената полза, не
в зависимост от това колко време е бил използван.

Смята се, че колкото по-рано започне стероидна терапия - толкова по-добре. Смята се, че възрастта на започване на стероидна терапия - по-рано от 3 години. Въпреки това, в момента не съществува консенсус по въпроса.

От друга страна, ние не трябва да забравяме за страничните ефекти на преднизон, предотвратяване
използването му при някои пациенти, сред които можем да споменем:

а) задържане на вода

б) соли латентност

в) хипертония (високо кръвно налягане) - този ефект е рядък

д) Диабет - ниво на глюкоза се повишава поради глюкокортикоиден ефект. В случая на тази тенденция е възможно развитието на диабет

е) остеопороза - Това се дължи на намаляване на калциев абсорбция в червата;
увеличаване на пикочния разряд; потискат остеобластна функция, клетки, които допринасят
Синтез на костна маса; стимулиране на функциите на друг тип на костни клетки, остеокласти,
проводими ензими, които стимулират костната резорбция. Остеопорозата може да бъде предупреден
едновременно използване на калциеви добавки и витамин D. В случай на продължително лечение
Тя може да бъде оправдано да се използва група лекарства на бифосфонатите (алендронат, ризедронат).
Също така е важно да се отбележи, че децата с ДМД / BMD могат да бъдат остеопороза без използването на
стероиди. Bone денситометрия се препоръчва използването на стероиди за
има разумна основа.

г) Кратко ръст - може да бъде полезен страничен ефект на DMD. Известно е, че джуджета с DMD имат лека форма на болестта

з) Повишен апетит - за да се избегне затлъстяването, трябва да се създаде и поддържа
строга диета

и) Поведенчески промени - рядко

й) Imunnosupressornye ефекти - може да бъде сведена до минимум схема ваксинация компетентен

к) потискане на полови хормони - забавена фаза на пубертета, особено в
продължителна употреба. В тази фаза, абсорбция значителен калциев случи,
едновременно с увеличаването на костната маса, ОК - между 20 и 30 години. Забавянето в
време компенсация на усвояване също така насърчава тенденцията малко костна маса
пациенти.

л) Suppression жлези - веднага след като това парче желязо, вече няма да произвеждат свои собствени
специфични хормони, кортизон и / или алдостерон, терапевтичен режим трябва кортикоид
Тя се регулира, тъй като съществува риск от остра бъбречна недостатъчност. Важни симптоми
да се запознаят с и които трябва да се притесняват - когато Пациентката
слабост, гадене, повръщане, болки и дискомфорт в областта на корема, умствено объркване, ниско
артериално налягане (хипотония), треска, хипогликемия, дехидратация,
циркулаторни нарушения и кома. Ако тези симптоми не са идентифицирани, има опасност за живота на пациента.

ТЕМА: за хората с увреждания и секс - тема табу в Беларус

т) Когато дневен режим на лечение, а също и поради потискане на надбъбречните жлези, не отговори на стрес, в момента, например когато пациентът е планиран за операция или инфекциозно състояние, е необходимо да се увеличи дозата на хормона.

Важна концепция, която помага за предотвратяване на сценария на последните две-горе
да се уверите, че всички пациенти са информирани, че те не могат внезапно
спрете приема на лекарството. Пациентът, тъй като е важно. Също така, ако е възможно,
Трябва да се извърши идентификация информиране на употребата на стероиди и
необходимостта от увеличаване на дозата на кортизон в стресови ситуации. (Може медицински
ID гривна с името на информация за пациента и лекаря за контакт)

Всички по-горе описани клиничните симптоми, свързани с хронична употреба
кортикостероиди - форма, наречена Синдром на Кушинг. Състоянието най-често се наблюдава при жените
поради хиперадренокортицизъм резултат от тумор или адренокортикална
предния дял на хипофизата, или за продължително прекомерен прием на глюкокортикоиди в
терапевтични цели. Симптомите могат да включват бързо развиващата се затлъстяване на лицето, шията и
тяло кифоза, причинена от спинална остеопороза, високо кръвно налягане, диабет, аменорея (липса на
менструация), хипертрихоза (прекомерно окосмяване) при жени, импотентност при мъжете, тъмен
тен с лилаво маркировки, полицитемия или полицитемия (повишено
червени кръвни клетки), коремна болка и болка в гърба, и мускулна дегенерация и слабост.

В момента, няма стероиди график, доказа, че е
предимство пред други графици. Все още се разследва какво графикът ще бъде най-доброто, за да
минимални странични ефекти. Опитвайки се да отговори на някои въпроси, CIDD (Clinical
Изследване на Дюшен дистрофия), образуван от няколко групи, които
тестван преднизон в края на 80-те години, установи, че:

а) преднизон увеличаване на силата и мускулната маса

б) Увеличението се открие незабавно през първите 10 дни на лечение показва растеж до 3 месеца и се поддържа след около 18 месеца или повече

в) Пациенти, които използват преднизон в продължение на 3 или повече години, намаляване на силата и функционалността на бавно с това лечение, забавяне за естественото развитие на заболяването.

г) забавяне на намаляването на белодробната функция

д) Най-ефективният начин - 0,75 мг / кг дневно

е) редуват дни режим не поддържа силата както и ежедневие и

странични ефекти значително се различават от дневната доза.

ж) режим 0.3 мг / кг на ден изследван, но не се определя като ефективно

Най-честата причина за намаляване на прием или дози преднизолон е
наддаване на тегло.

Sansone, Dubowitz и сътр. Описани режим, когато определен преднизон (в същата доза от 0.75 мг / кг
ден) в продължение на 10 дни в началото на всеки месец. Те показаха увеличение на мощността на до 6 м-месеца,
бавно намаляване на 12 и 18 m-мравка. Те в момента се използват режим, където
лекарство е взето на 10 дни, а след това - от почивка от 10 дни, лекарството се прилага в продължение на 10 дни
така последователно, с добри ефекти. Някои лекари поддържат тази терапевтична
верига, както е показано на неговата ефикасност и странични ефекти са минимални. има предложение
използват схема за малки деца 10 дни на месец. и след 3-4 години, с добра
развитие, промените в продължение на 10 дни за прием - 10 дни почивка. Най-често срещаните схеми могат да
да се обсъди след ще бъде предпоставка за доброто развитие.

ТЕМА: Глава mednapravleniya Intel: «Има по-лоши неща от смъртта"

Неотдавна нова група тествани приемна верига 10 мг / кг дневно в продължение на 3-6 месеца,
като 5 мг / кг на ден в продължение на два последователни дни, със същия положителен
резултати като дневната графика и с по-малко странични ефекти.

дефмазакорт

Дефлазакорт - други катаболитно стероидна терапия показан за мускулна дистрофия,
особено за ДМД. Дефлазакорт - оксазолон производно на преднизон, със сравнима с него
противовъзпалителни ефекти и imunosupresors. Терапевтичната еквивалентност -
около 1.2 мг дефлазакорт на 1 мг преднизон. Проучванията показват, че най-доброто,
Препоръчителна доза - 0,9 мг / кг на ден.

Забавянето дегенеративни ефекти и предотвратяване на белодробна и сърдечна функция
в сравнение с преднизон. Друг важен фактор е проучен бавене
необходимостта от операция за корекция на сколиозата.

Странични ефекти са известни, е видно, че пациенти, които са използвали дефмазакорт
по-малко наддаване на тегло, отколкото тези, които приемат преднизон, но всички един и същ процент на катаракта
значително по-висока. инхибирането на растежа е друг важен страничен ефект
дефлазакорт, като преднизон, този страничен ефект се счита за положително при пациенти с
DM.

Някои групи защитават дефмазакорт на дневната графика, вместо нередовният
преднизон режим, защото те намерят по-ефективни дефмазакорт

Друг критерий, който трябва да бъде взето под внимание при определяне на вида на кортико -
икономическа ситуация. Дефлазакорт по-скъпо от преднизон, и често, независимо от
полза не е на разположение за лечение на избор.

И накрая, стероидна терапия е единственият доказан начин за забавяне
дегенеративни ефекти на мускулна дистрофия. В литературата, няма последователност за това, което
схема - най-добрите. Лично аз се опитах да се започне с нередовни схеми, тъй като има по-малко
странични ефекти. В междинния или на активната фаза на заболяването Аз говоря за ползите от
и минуси с моите пациенти. Ние приемаме решението - да се промени схемата, или не.

Пациенти, които са в дневната графика, трябва да се наблюдават внимателно техния
лекар. След като ще се стартира всеки ден схема, не можете да отидете в друга
графици, като на пациента много бързо губят всички предимства, постигнати в
дневна графика.