ДНК на човешки ембрион за първи път заменя ген, отговорен за болестта - Преглед на финансовото състояние

Изследователи от САЩ и Южна Корея за първи път в света е отстранен от ДНК-то на човешки ембрион с генна мутация, която отговаря за развитието на болестта, и да го замени с оригинала.

Причината за заболяването в 40% от случаите са "правописни грешки" в MYBPC3 ген, който кодира сигнала сърцето miozinsvyazyvayuschy протеин участва в регулирането на свиването на мускулите и релаксация. В случай на повреда дори едно копие на гена може да се развие опасна болест.

По време на експеримента, учените използват нова сперма гени MYBPC3 че липсваше четири двойки от нуклеотиди, които причиняват хипертрофична кардиомиопатия. В тези плодородни сперма здрави яйца специалисти са въвели комплекс CRISPR / Cas9, изрязан от мъжки ДНК ген засегната от мутацията. "Грешен» MYBPC3 версия е отстранен от ДНК-то на ембрионите и правилната вложка на негово място. Замяната е била успешна в 72% от случаите.

Резултатът надмина всички очаквания. В нито един от тези случаи, учените са записани странични ефекти CRISPR / Cas9 в други региони на ДНК, които не са свързани с MYBPC3. Не се отбелязва и учени такова нещо като химеризацията, в които някои от клетките, получени чрез разделяне на майка клетка, съдържа гени редактират, а другият - стария си "счупен" версия.

По време на целия експеримент в рамките на няколко дни, учените наблюдават нормалното развитие на ембрионите. След това експериментът е бил спрян, въз основа на етични съображения.

Резултатите, както експерти смятат, ще подобрят репутацията CRISPR / Cas9 геном като инструмент за редактиране, както и други подобни техники, които в момента се разработват. Сега, обаче, не е ясно дали ще може също толкова ефективно да се използва по-горе процедура за отстраняване на други опасни мутации.