Ави-5038 - ново в лечението на мускулна дистрофия тип Дюшен
"Даването на EMEA съединение AVI-5038 статус лекарства за редки заболявания предоставя важна регулаторна подкрепа ни по-нататъшни изследвания във връзка с наркотици болест-модифициращи за лечение на мускулна дистрофия тип Дюшен". - казва д-р Лесли Хъдсън (Лесли Хъдсън), президент и главен изпълнителен директор на AVI Biopharma, Inc. - "Ние с нетърпение очакваме да бъде в състояние да докладва за напредъка на нашата програма за ДМД напредък, по-специално за хода на нашия кандидат -. AVI-4658 съединение, продължаващото 1б / 2 фаза клинично изпитване"
Лекарства, са богати на статут на EMEA сирак, предназначени за диагностика, профилактика и лечение на животозастрашаващи или да доведе до трайни заболявания инвалидност. срещащи се в ЕС е не повече от пет на 10 хиляди души .; наричано още лекарства за редки заболявания, така че за всички икономически причини, най-вероятно, няма да бъде възможно без по-голям стимул от регулаторните органи.
Целта на признаването на лекарствен продукт сирак е да се стимулира научноизследователската и развойната дейност в областта на лекарства за лечение на редки заболявания чрез предоставяне на фармацевтични компании от всички награди. Тази инициатива помага да се гарантира, че хората, страдащи от редки заболявания. медицински грижи със същото качество като другите пациенти. Заявления за даване статут на лекарства сираци се разглеждат в EMEA лекарство сирак от комисията.
За Мускулната дистрофия тип Дюшен
Мускулна дистрофия тип Дюшен - това е една от най-често срещаните фатални генетични заболявания, възникващи в целия свят. Заболяването се наблюдава при приблизително един на всеки 3500 момчета. всяка година 20000 нови случая на DMD на света. Това е инвалидизиращи, нелечимо заболяване, характеризиращо се с атрофия на мускулите, свързани с определени вродени промени в гена, кодиращ дистрофин - протеин, който играе ключова структурна роля във функционирането на мускулните влакна.
Болните обикновено момчета. симптоми от страна на възраст от три години. Прогресивна мускулна слабост на краката и таза се разпространява по ръцете, шията и други части на тялото. До 10-годишна възраст на детето може да се движи само с помощта на подкрепата, както и за 12-те най-много деца са ограничени до инвалидна количка. В крайна сметка, става дума пълна парализа и увеличаване на затруднено дишане изисква вентилатора за поддръжка. Това състояние е терминал и смърт обикновено се случва, преди да достигне пациент на 30 години.
Сред всички болести на разходите за социални грижи за амбулаторни пациенти с ГДР, е един от най-високите. В момента, лекарства за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен са налични, но са съединения, които са, или се превръщат в етап на клинични изпитания.
За AVI Biopharma
AVI Biopharma компания, фокусирана върху откриването и разработването на лекарства на базата на РНК, използвайки естествени деривати антисенс молекули (fosforodiamidnye морфолино, или РМО), който може да се прилага в различни заболявания и генетични заболявания чрез различни механизми на действие, насочени. За разлика от други терапевтични подходи, основаващи се на РНК, антисенс AVI технология използва като мишена директно информационна РНК (тРНК) и неговите прекурсори (пре-иРНК), което позволява да се повиши или намали регулирането на целевите гени и протеини синтез.
AVI програма на РНК-базирани лекарства се оценяват за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен. включително текущото клинично проучване 1б / 2 фаза AVI-4658 препарат, работещ на принципа на пропускане на екзони. Антивирусна програма AVI шоу обещаващи резултати по отношение на такива вирусни инфекции като Ебола вирус подтип Zaire и Марбург / Мусоке и може да се прилага и към други вируси като Джунин вирус. грипен вирус, вируса на хепатит С или денга. За повече информация, посетете www.avibio.com сайт.
Цени за лечение в Израел
Изпратете имейл изявление на [email protected] и да получите персонализирана програма за лечение в Израел, с цените на частни и обществени клиники, или да напуснат Вашите данни за контакт и ние ще ви се обадим.
Избирането на клиниката, а лекарят - за вас!
Обадете се БЕЗПЛАТНО чрез Viber!
- 1
- 2
- 3
- 4
- 5