Стволовите клетки в баса, за да помогне на хората с болестта на моторните неврони, и амиотрофична латерална
дали лечението на АЛС с стволови клетки е възможно - често задаван въпрос от пациентите и техните близки. Този раздел предоставя основна информация за този метод.
Какви са стволови клетки?
Стволовите клетки - са клетки, които все още не са оформени, за да се изпълняват специфични функции. Те могат самостоятелно поднови и да доведе до различни видове клетки, такива като, например, кръвни клетки, мускулни и нервни клетки.
Вниманието на медиите и на общия интерес в стволови клетки, свързани с факта, че в бъдеще те вероятно могат да се използват при възстановяване или подмяна на нормалните клетки, убити в резултат на някои заболявания.
Стволовите клетки са се превърнали в ценен инструмент за изследователите. Учените се интересуват от тях се дължи на възможността за получаване на двигателните неврони в лаборатория, която ще изследва скритите механизми на развитие на ALS.
Видове стволови клетки
Стволовите клетки в зависимост от техния произход, могат да се класифицират в ембрионална, индуцирани плурипотентни, пъпна следродилни стволови клетки. Използването им в медицината е насочена към изучаване на причините за някои заболявания и разработването на нови терапии.
Индуцирани плурипотентни стволови клетки
Учените са се провалили, защото човешки кожни клетки, за да създадете индуцирани плурипотентни клетки от таблицата, които бяха допълнително диференцирани моторните неврони и техните поддържащи клетки. кожни клетки са получени от пациенти с ALS от биопсия. За да се препрограмира клетките на кожата на стволови клетки се третират със смес от химикали.
Тъй като неврони, получени от клетки iPS- пациенти с наследствени форми на ALS, съдържат гени, отговорни за развитието на ALS, те имат същите характеристики като болни клетки. Те могат да бъдат използвани за изучаване и разбиране на механизмите на ALS, а в бъдеще - за тестване на лекарства. Използването на човешки моторни неврони за скрининг лекарства може да увеличи шансовете за успех на клинични изпитвания.
Учените продължават да се изследвания, насочени към подобряване на технологията на IPS клетки.
ембрионални стволови клетки
Ембрионалните маса клетки са способни на диференциране в някоя клетка в организма. Те са извлечени от ембрион на четвъртия или петия ден след оплождането.
Използването на ембрионални клетки на човека супени лъжици, свързани с редица етични, религиозни и технически проблеми:
- избор на ембрионални стволови клетки, е придружен от унищожаването на ембриони. В някои случаи се използват ембриони, получени по време на IVF, на която отказа на жената, но най-спорните е използването на ембриони, създадени специално за изследователски цели;
- възможности за диференциране на ембрионални стволови клетки предполага възможността да се контролира развитието им до получаване на желания тип клетки, необходими за изследване или терапевтични цели;
- от ембрионални стволови клетки могат да образуват тумори.
Постнаталното маса клетки и кръв от пъпна връв
След завършване на краткия период на по-специализирани диференциация "възрастен" стволови клетки участват в образуването на всички други видове клетки организъм или тъканна система.
Чрез постнаталното стволови клетки включват:
- мезенхимни, които пораждат, например, на мускулите;
- хематопоетични стволови клетки, от които се образуват кръвни клетки;
- тъканно-специфични стволови клетки, които се развиват специализирани клетъчни типове, например, нервна (в този случай те се наричат невронни стволови клетки).
Процесът на получаване на стволови клетки е сравнително проста и не включва редица етични аспекти, както в случая на ембрионални стволови клетки. Например, хематопоетични стволови клетки от кръв от пъпната връв и костен мозък са вече използвани при лечението на кръвни заболявания като левкемия, както и заболявания на имунната система.
възрастни Съставът нервна система включват някои специализирани стволови клетки, известни като невронни стволови клетки, които могат да се диференцират в неврони и глиални клетки. Въпреки това, тези клетки имат ограничен капацитет да се разделят и самостоятелно поднови. За да започне процеса на диференциация на специфични клетки - неврони или глиални клетки - те трябва хранителна лечение (трофичен) фактори.
Стволови клетки терапия с ALS
Възможно е използването на стволови клетки за лечение на АЛС може евентуално да стане реална. Въпреки това, научните изследвания в тази област е в ранните му етапи. Изследователите все още не напълно разбират специфичен механизъм, чрез който положителните ефекти могат да се наблюдават от клетъчната терапия на стволови за заболявания като ALS.
Ефект стволови клетки ALS могат да бъдат изпълнени от:
- замени увредени неврони;
- Смяната на глиални клетки;
- доставка на лекарства и хранителни вещества до невроните;
- защитни и трофични функции.
Въпреки факта, че използването на стволови клетки за лечение на АЛС може да се използва един ден до стартирате, общото впечатление от учени и лекари, участващи в ALS, същия този метод: в региона все още е недостатъчно проучени. Преодоляване на още много препятствия, за да се гарантира, че стволовите клетки са се превърнали в един курс на лечение на заболяването. Днес, няма надеждни доказателства в подкрепа на теорията, изразена от някои клиницисти, че стволовите клетки могат да се използват за лечение на АЛС.
стандартен тест злато ефективността и безопасността на метод на лечение е серия от внимателно контролирани клинични проучвания, в основата на които използват данните, получени в лабораторията. В момента нито една от обработките, за ALS с стволови клетки не отговаря на тези строги критерии.
Претенциите на някои клиники на ефективността на стволови клетки, рядко са подкрепени със съответните научни доказателства. Резултатите от сравняването на оценки за ALSFRS-R мащаб преди и след лечението на АЛС не са публикувани, като оценка на тези приложения трудно.
Ако се интересувате от терапия със стволови клетки, обсъдете това с Вашия невролог.
Трудностите изследвания на стволови клетки
Учените все още не са сигурни какво точно положителните ефекти от стволовите клетки могат да имат при заболявания като ALS.
Проучванията при животни показват, че трансплантираните стволови клетки са по-склонни да се защитят моторните неврони от замести или да участват в ремонта на нервните клетки.
Лабораторните изследвания са установили, че лечението на АЛС може да използва различни видове стволови клетки, например, от костен мозък, и тези, от които по-късно се диференцират нервните клетки. Може би, за лечение на ALS дори трябва да се използва комбинация от различни видове стволови клетки.
Изследователите също така ще трябва да установят степента на риск от такова лечение. Например, някои стволови клетки имат потенциала да се диференцират в тумор. Въпреки това, проведено постоянни изследвания на различни видове стволови клетки и тяхното възможно използване в лечението на неврологични заболявания.
Клинични изследвания на стволови клетки в ALS
Клиничните изпитвания са много дълги и включва няколко фази. Само когато лечението е успешно завършен, целият процес ще се счита за доказан метод на лечение.
В момента са две точно разработена за клинично изследване на стволови безопасност клетки при пациенти с АЛС - САЩ и Израел. Сигурност ще разследва само през първата фаза, а ефективен при лечение на заболяването е обект на проучвания на Фаза II.
Neuralstem
Методика. в нерв изследване (невронни) стволови клетки се прилагат на пациенти в гръбначния мозък.
Резултати. резултатите от клиничното изпитване фаза I Neuralstem в Съединените щати, с участието на 18 пациенти доказва безопасността и поносимостта на лечението при хора с АЛС.
обезумяване
Методика. В това проучване комбинация от мускул (мезенхимни) стволови клетки и невротрофични фактори (NurOwn), инжектиран в мускулите и / или гръбначно-мозъчната течност.
Резултати. резултатите от Фаза I изследване, включващо 12 пациенти с ALS демонстрира безопасността и поносимостта на лечението в продължение на шест месеца. Резултатите от проучването фаза IIa, в която 14 пациенти са получили стволови клетки с увеличаващи се дози, показват, че най-доброто място за приложение на стволови клетки е гръбначния мозък.
В настоящото проучване фаза II в САЩ NurOwn участват 48 пациенти.
Изследвания на стволови клетки, финансиран от Британската асоциация на ALS
Целта на тези проекти е да се получи на двигателните неврони култури, отглеждани с използването на IPS клетки и създаването на по-достъпни модели на ALS, което може да се използва, за да разберем по-добре болести и да тествате потенциални лекарства.
Използването на IPS клетки в области genaTDP-43 изследване
Патологични натрупване на протеин TDP-43 в повечето случаи на ALS е причина за увреждане на двигателните неврони. Един от обектите на протеина TDP-43, който се нарича "домейн част с ниска сложност", играе важна роля в протеин отлагане.
Д-р Halleger ще разследва връзката между мутации в гените, кодиращи дадената област, както и ALS. В обучението си, д-р Halleger възнамерява да използва двигателните неврони, получени от IPS клетки. Разбирането на непряко влияние на мутации с домейн ниска сложност и връзката им с протеинови депозити ще допринесе за развитието на по-целенасочени медикаменти.
Използването на IPS клетки за разбирането на механизмите на ALS
Разбирането на причините за загубата на двигателните неврони на нормалната им функция допринася за разработването на нови лекарства, които са насочени ще бъде тази връзка патогенеза.
С помощта на IRS-клетките за разбирането на връзката между
C9orf72 iTDP-43
В рамките на предишния проучвания професор Кевин Талбот и д-р Руксандра Mutyak (Oxford University) разгледа по-подробно влиянието на дефектен ген C9orf72 за смъртта на двигателните неврони при хората. Тези изследвания са извършени с помощта култури на нервните клетки, кожни клетки, отгледани от пациенти с ALS използват IPS клетки.
В това проучване, колеги изследвали електрическата активност на нервните клетки, невромускулна възел, и участието на отделните компоненти на клетката в процес на лизис. Изследователите използват двигателни неврони, получени от пациенти с два различни вида фамилна форма на ALS (C9orf72 мутации и TDP43, съответно), за да се изследват техните прилики и разлики.
Използването на материали от ДНК банка за създаване на модели на ALS
използване IPS клетки
Професор Крис Шоу, професор Dzhek моли (Royal College в Лондон) и професор Siddharth Chandran (Единбургския университет) проведе проучване, въз основа на проба на левкоцити от ДНК банка Великобритания. С помощта на тези клетки, учените планират да създадат редица нови модели на ALS, използващи IPS клетки технология. Създаване на банка клетъчни модели на ALS, ще допринесе за по-доброто разбиране на заболяването и разработването на нови лекарства.
Също така на терапия със стволови клетки може да се намери в раздел "Новини и статии"